Lorsque Herriot Tabuteau a fondé une entreprise de développement de médicaments en 2012, il a décidé de le faire différemment. Premièrement, il se concentrerait sur les troubles cérébraux, dont les traitements sont notoirement difficiles à développer et dont l'efficacité peut être difficile à démontrer. Il serait en même temps directeur exécutif et fondateur scientifique, contribuant ses décennies à investir dans les startups biotechnologiques et sa formation médicale. Mais je n'accepterais pas le capital des risques, mais je m'auto-finance avec l'aide d'amis et de famille.
« Si vous faites les choses exactement de la même manière que les autres, vous obtiendrez les mêmes résultats que les autres. Et nous voulions obtenir des résultats qui se distinguent », explique Tabuteau, 57 ans, lors de sa première interview avec un journaliste sur son entreprise, Axsome Therapeutics.
Baptisé avec le nom de deux parties d'une cellule nerveuse, le « Axone » et le « Soma », Axsome a parcouru une longue route depuis sa création dans un bureau sans fenêtres de trois bureaux dans le Rockefeller Center à New York, affectueusement se souvient comme « la salle des balais ». Aujourd'hui, il a trois médicaments sur le marché et cinq en développement, avec le potentiel d'aider environ 150 millions d'Américains souffrant de conditions telles que la dépression, le TDAH ou la maladie d'Alzheimer. Le revenu de la période de 12 mois terminée en juin a atteint 495 millions de dollars, soit 70% de plus que dans la même période de 2024. Axsome n'est pas encore rentable, enregistrant une perte nette de 247 millions de dollars au cours de cette période.
La société est citée au NASDAQ avec une capitalisation boursière de 6 100 millions de dollars; Tabuteau est un milliardaire grâce à sa participation de 15%, plus d'options. Il estime qu'Axsome pourrait atteindre un pic de vente de 16,5 milliards de dollars avec son portefeuille de médicaments actuel, qui le placerait parmi les 25 principales sociétés pharmaceutiques pour le revenu actuel. Cela supposait que tout sort comme prévu, surtout s'il obtient l'approbation de cinq nouveaux médicaments par la FDA d'ici à 2028. C'est une grande demande: seulement environ 25% des médicaments obtiennent de bons résultats dans les tests de phase III pour faire progresser le processus de la FDA.
Tabuteau est né en Haïti, où sa mère biologique a eu du mal à les élever ainsi qu'à sa sœur. N'oubliez pas d'avoir subi l'abandon de toutes sortes – physique, nutritionnel, émotionnel – mais « il m'a appris la résilience », dit-il maintenant. À 9 ans, il a déménagé à son père et à sa mère adoptive dans l'Upper East Side de Manhattan. Ses titres de la biologie moléculaire et biochimie de Wesley l'ont emmené à la faculté de médecine de Yale, où il prévoyait de devenir un neurochirurgien. Mais il était si agité du malheur évident de ses professeurs de médecine qu'il a choisi de ne pas faire de résidence en neurochirurgie et pour un travail dans le groupe de banque d'investissement médical de Goldman Sachs. Ce fut le début d'une course de près de deux décennies en finance, qui comprenait des périodes de Bank of America Securities et du Healthco Couverture Fonds, en plus de gérer ses propres fonds.
Jamel Toppin pour Forbes
De sa position privilégiée à Wall Street, il a observé le succès et l'échec de milliers de biotechnologie à ses débuts, et a commencé à développer ses propres théories sur ce qui a fonctionné et pourquoi. Alors que la plupart des biotechnologies se concentrent sur un seul médicament, il s'est rendu compte que la création d'un portefeuille réduirait le risque d'échec. Pour maintenir des coûts faibles, il a évité la pratique habituelle de l'industrie pour externaliser les essais cliniques, les parier pourraient le faire en interne plus économiquement et avec de plus grandes probabilités de succès. Un essai de phase III pourrait facilement coûter 50 millions de dollars; Tabuteau pourrait le faire entre 30% et 50% de moins. « Nous avons reçu beaucoup de résistance », dit-il, car les investisseurs ne pensaient pas qu'il pouvait faire autant d'essais avec un budget aussi bas. Travailler dans plusieurs drogues l'a aidé: à la fin d'un essai, ses chercheurs ont immédiatement commencé à travailler sur la suivante.
Ce médecin né en Haïti a créé une entreprise de 6 000 MDD développant des médicaments pour la dépression et la maladie d'Alzheimer
Il était prudent de couvrir ses risques. Après avoir donné en 2015, Axsome a eu des difficultés, quelque chose de courant dans une entreprise biotechnologique dans la phase initiale, car les médicaments peuvent prendre dix ans pour passer de l'idée sur le marché, et bien que les essais d'Axsome soient moins chers, ils ne l'ont pas été. Les actions de la société sont restées inférieures à 10 $ pour des années, et sa capitalisation boursière est tombée en dessous de 100 millions de dollars après une douleur initiale pour la douleur dans son essai clinique. « Personne ne croyait à Axsome il y a des années, et je pense qu'il y a encore de nombreux incroyants », explique Nick Pizzie, directeur financier d'Axsome. « C'est une histoire qui vous fera voir. »
Les perspectives d'Axsome ont tiré avec leur premier grand médicament, l'auvéité. Lorsque le traitement du trouble dépressif majeur a obtenu l'approbation de la FDA en août 2022, les actions ont tiré 65% en une semaine, évaluant la société à 3 000 millions de dollars. Le médicament combine deux médicaments existants pour un traitement qui peut commencer à prendre effet en seulement une semaine, par rapport aux six ou huit semaines d'antidépresseurs à base de sérotonine, un grand avantage.
Pour son lancement, Axsome a commencé avec 165 représentants des ventes, soit moins de la moitié de l'habitude. Cependant, il a jumelé ces représentants avec des logiciels qui pourraient identifier quels médecins seraient probablement réceptifs à leurs produits et déterminer s'ils préféraient le courrier électronique, un appel téléphonique ou une réunion de face à face. L'Auvelity se dirige vers 500 millions de dollars de ventes cette année, et les analystes estiment que le médicament devrait devenir un succès commercial, car un médicament est connu dans l'industrie avec plus de 1000 millions de dollars de revenus. Plus tôt cette année, la société a résolu un litige breveté qui maintiendra les imitations en dehors du marché jusqu'en 2038, une grande victoire.
L'expérience financière de Tabuteau a également porté ses fruits. En 2022, Axsome a acquis un médicament appelé Sunosi, qui traite une somnolence diurne excessive chez les personnes atteintes de narcolepsie ou d'apnée du sommeil. Après avoir conclu un accord pour l'acheter pour 53 millions de dollars (plus de redevances à un chiffre) en seulement deux semaines à Noël 2021, Axsome a de loin récupéré son investissement lorsque Tabuteau a vendu les droits du médicament en Europe, au Moyen-Orient et en Afrique du Nord pour 66 millions de dollars (plus de jalons et de redevances) moins qu'un an plus tard. Le revenu de Sunosi dépasse désormais 100 millions de dollars par an. « C'était une transaction financière très rusée », explique Graig Suvannavejh, analyste chez Mizuho.
Les actions ont continué d'augmenter, tirant 35% au cours de la dernière année, jusqu'à atteindre 122 $, dépassant l'indice de biotechnologie du NASDAQ, qui n'a augmenté que de 1% au cours de la même période. Le prochain traitement à prendre en compte: un médicament pour traiter l'agitation qui accompagne généralement la maladie d'Alzheimer. Les antipsychotiques, actuellement le seul traitement disponible, entraînent de graves risques, y compris la mort. Le médicament Axsome empêche ces effets secondaires, mais a présenté des résultats disparates dans des essais cliniques de phase III. Axsome prévoit de demander l'approbation avant la fin de septembre.
Il est possible que la FDA ne lui donne pas de feu vert, mais les analystes s'attendent à ce que la nécessité d'une alternative aux antipsychotiques rende leur approbation probable. Il est essentiel pour les plans de Tabuteau d'atteindre 16,5 milliards de dollars: l'informatique projette entre 1 000 et 3 000 millions de dollars de ventes annuelles pour l'auvéité et entre 1 500 et 3 000 millions de dollars pour le médicament contre l'agitation d'Alzheimer à son point maximum. « Nous avons beaucoup devant le portefeuille de produits et le nombre de patients auxquels nous pouvons assister », dit-il. « Nous pouvons être une petite entreprise en taille, mais nous ne sommes pas en termes de fondations ou en termes d'ambition. »
